開發基于人類干細胞的藥物研發平臺的Curi Bio宣布，美國國立衛生研究院(NIH)最近提供了兩項價值440萬美元的贈款，以支持其在實施人體模型以推進下一代藥物發現方面的開創性工作。

第一個項目將通過開發小鼠模型工程肌肉組織(EMT)來支持體外人類肌肉平臺的擴展，以彌合動物和人類數據之間的不一致。第二項計劃將提供一種新型3D神經肌肉接頭，用于藥物和化妝品的疾病建模和效力測定。這些贈款是Curi Bio從國家推進轉化科學中心(NCATS)獲得的首筆此類贈款，證明了該公司創新的3D組織平臺在開發新藥方面的影響。至此，Curi Bio從NIH獲得的非稀釋資金總額超過1200萬美元。

Curi Bio通過其科技創新在籌集非稀釋性資金方面取得的杰出成功得到了美國小企業管理局(SBA)的認可，該局將該公司選為2020年Tibbetts獎的獲得者。過去的獲獎者包括23andMe，Qualcomm，Symantec和Broadcom。

該公司的第一個獎項專注于開發新的體外模型，以解決杜氏肌營養不良癥(DMD)，這是一種毀滅性的兒童疾病，沒有已知的治療方法，只有少數可用的治療方法。在超過預算230萬美元，跨度兩年半的項目中，該公司將改進其第一個用于效力測定的3D DMD模型，這是解決許多尋求新療法的組織的制造瓶頸和臨床急需的工具。該團隊還將基于行業標準DMD小鼠模型開發3D工程心臟組織模型，使藥物開發人員能夠將其數十年的小鼠數據與Curi Bio的下一代人類體外模型相關聯，從而將研究轉向3R原理，即減少，改進和替換動物進行臨床前研究。

第二個項目由NCATS與美國食品和藥物管理局共同授予，作為一個基于里程碑的項目，旨在滿足藥物生產中對無動物效力測定的迫切需求。除了許多美容用途外，肉毒桿菌神經毒素（俗稱肉毒桿菌毒素）還用于治療肌肉痙攣、慢性疼痛和其他治療應用。由于肉毒桿菌毒素是人類已知的有效的毒素，安全有效的劑量依賴于準確的方法來評估制造批次的效力。目前的做法利用小鼠致死性生物測定，這與努力實施3R的監管策略不一致。

Curi Bio將開發一種來自人類干細胞的新型神經肌肉接頭模型，該模型可以基于高通量測定來測量毒素的影響，該測定可以很容易地適應研究無數的神經肌肉疾病。這項工作將與西雅圖華盛頓大學的Alec Smith博士和David Mack博士的實驗室一起進行。

“NIH的這些獎項代表了對我們的創新平臺在推進臨床前研究和為下一代藥物開發急需的效力測定方面的重要性的重大驗證"CEO兼研究員Nicholas Geisse博士說，“我們很榮幸獲得NCATS的認可，并致力于利用這筆資金推動我們的內部研發工作，進一步推進我們加速安全有效開發新療法的使命。"

久負盛名的快速通道撥款在兩年半的時間里總計超過440萬美元，將為Curi Bio提供必要的資源，以推動其在DMD方面的突破性研究以及使用新型神經肌肉接頭模型開發肉毒桿菌毒素效力篩選測定。憑借這筆巨額資金，Curi Bio旨在加速其下一代4D EMT平臺的商業化，作為藥物開發商和生物制藥公司的強大研究工具。